ذكرت مجلة نيتشر العلمية البريطانية أن أطباء نجحوا في استخدام الهندسة الوراثية في علاج مرض الثلاسيميا المسبب لفقر الدم. ويتسبب هذا المرض في خلل جيني يؤدي إلى عدم إنتاج مادة اليهموجلوبين التي تعطي الدم لونه الأحمر بشكل كاف مما يؤدي إلى الإصابة بفقر الدم. ويضطر أصحاب الإصابات الشديدة بهذا المرض للخضوع لعمليات نقل دم مستمرة إلا إذا وجدوا متبرعا مناسبا بخلايا جذعية دموية من النخاع حسب الطريقة الجديدة التي نفذها بنجاح فريق دولي من الباحثين وكتبوا عنها في العدد الأخير من مجلة نيتشر البريطانية.

حصل شاب في الثمانية عشرة من عمره عام 2007 على خلايا من جسمه بعد تعديلها وراثيا باستخدام فيروسات تنقل الجينات المعدلة إلى داخل الخلايا. وأكد فيليب ليبولش وزملاؤه في جامعة هارفارد بولاية بوسطن الأمريكية أن الشاب لم يعد يخضع لعمليات نقل دم منذ حزيران/يونيو عام 2007. غير أن الأطباء أشاروا إلى حدوث أحد المضاعفات الجانبية الذي يستوجب البحث والدراسة ولا يستبعدون أن يكون خبيثا حيث رجحوا أن يكون استخدام هذه الفيروسات قد غير نشاط جين "اتش ام جي ايه 2؟ والذي يضبط تصرف خلايا الدم الجذعية مما أدى إلى انتشار خفيف وحميد حتى الآن لهذه الخلايا غير أن هذا الانتشار يمكن أن يكون مرحلة سابقة لسرطان الدم. لذلك فإن الباحثين ينتظرون بيانات مرضى آخرين خضعوا لنفس التجربة قبل التحدث عن نتائج هذه التجربة بشكل نهائي وجازم.